Новый инструмент генной инженерии поможет исправлять последствия болезней связанных с мутациями ДНК

Использование генного редактирования для борьбы с различными заболеваниями сопряжено с многочисленными трудностями и рисками, включая большой риск, связанный с различными мутациями, такими как болезнь Хантингтона. Существующие методы редактирования генома увы ещё не совершенны и могут нанести вред.

Ученые Института Солка сообщили, что создали инструмент, который может выполнять редактирование, при различных активных мутациях. SATI (межклеточная линеаризация интеграции, опосредованно донором единой руки) основана на HITI, одном из вариантов редактирования гена CRISPR-Cas9, который взаимодействует с мутациями путем вставки здоровой копии проблемного гена в некодирующую область ДНК. Когда ДНК восстанавливает себя, нормальный ген интегрируется в геном вместе со старым, тем самым исправляя последствия мутации.

В ходе лабораторных исследований это ученые могли наюлюдать благоприятное влияние на прогерию – болезнь преждевременного старения. Мыши, получавшие SATI, жили примерно на 45 процентов дольше, наблюдался эффекта снижения старения. Это означае, что это более десяти лет для человека, страдающего тем же заболеванием.Однако это только начало более глобального исследования и ученым необходимо ещё многое изучить, прежде чем применять SATI на человеке.

Источник: Nature